חברת קאריופארם הודיעה היום (ב') על קבלת אישור מנהל המזון והתרופות האמריקני FDA, השלישי בתוך שנה וחצי לתרופת הדגל שלה סלינקסור/XPOVIO

''האישור שניתן היום בארה"ב מרחיב את ההתוויה של סלינקסור/XPOVIO ומאפשר לקאריופארם להציע דרך טיפול חדשנית ויעילה ביותר למספר גדול מאוד של מטופלים', אמרה הנשיאה והמדענית הראשית של החברה ד'ר שרון שחם (בצילום)

פורסם ב: 21/12/2020 19:17

ד'ר שרון שחם . צילום :יח'צ 'קריופארם'
מִנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) מאשר את השימוש בתרופה ®XPOVIO (סֶלִינֶקְסור) לטיפול בחולי סרטן מסוג מיאלומה נפוצה - לאחר קו ראשון של טיפול וזהו כאמור האישור השלישי במספר שנין ל'קאריופארם' בתוך שנה וחצי.

XPOVIO היא התרופה הראשונה לטיפול בחולי מיאלומה נפוצה המאושרת לטיפול משולב עם ולקייד® במינון של פעם בשבוע. XPOVIO תינתן לחולים בארה'ב שניסו את קו הטיפול הראשון ללא הצלחה ובכך יתרחב, באופן משמעותי, מעגל המטופלים שיוכלו להסתייע בתרופה.• לטיפול החדש שיתבצע בשילוב של סלינקסור עם שתי תרופות אחרות יש יתרונות רבים מוכחים XPOVIO, עם מנגנון הפעולה הייחודי, היא התרופה הראשונה מאז 2016 שאושרה על ידי ה-FDA לשימוש בקו שני של טיפול במיאלומה נפוצה

® המבוססת על מנגנון פעולה ייחודי (מידע נרחב אודות המנגנון בהמשך) – SINE, לטיפול בסרטן מסוג מיאלומה נפוצה, בשילוב עם ולקייד® (בורטזומיב [bortezomib]) ודקסמטזון (dexamethasone) לטיפול בחולים בוגרים לאחר קו טיפול ראשון. קאריופארם כבר קיבלה אישור מואץ של ה-FDA עבור סלינקסור/®XPOVIO לטיפול במטופלים מבוגרים עם מיאלומה נפוצה עמידה או נשנית (RRMM) שקיבלו ארבעה טיפולים קודמים לפחות ואשר מחלתם עמידה לשני מעכבי פרוטאזום לפחות, לשני חומרים אימונומודולטוריים לפחות ולנוגדן חד-שבטי נוגד-CD38.


מוסיפה ד'ר שרון שחם: 'אנחנו מאמינים שהתרחבות הטיפול בXPOVIO- תיתן מענה לצורך הדחוף של מטופלים עם מיאלומה נפוצה, הודות למנגנון הפעולה הייחודי של התרופה, הנוחות שבנטילתה (תרופה פומית), היעילות המוכחת ומהירות ההשפעה שלה. הרחבת ההתוויה של XPOVIO נתמכה על ידי תוצאות של מחקר שלב 3 (BOSTON) שפורסמו לאחרונה במאמר בכתב העת The Lancet

האישור של ה-FDA לא יכול היה לקרות אילולא המטופלים, המטפלים והרופאים שהשתתפו בפיתוח הקליני של התרופה, כמו גם צוות ''קאריופארם' המסור ברחבי העולם, שעבדו לילות כימים על מנת לקדם את הטיפול החדשני למען קהילת המיאלומה הנפוצה כולה'.

"יש עדיין צורך גדול בדרכי טיפול חדשות במיאלומה נפוצה בקרב החולים במחלה והרופאים המטפלים," סיפר ד"ר פול ריצ'רדסון, מוביל תכניות מחקר ומנהל המחקרים הקליניים במרכז "ג'רום ליפר" (Jerome Lipper) למיאלומה נפוצה במכון הסרטן דנה פרבר (Dana-Farber) ומי שהיה שותף בכיר לכתיבת מחקר BOSTON ולפרסומו. "במסגרת שלב 3 של המחקר ראינו שמתן סלינקסור פעם בשבוע, לצד בורטזומיב bortezomib) ודקסמטזון (dexamethasone) (=SVd) הביא לתוצאות מעודדות ומשמעותיות ביותר, לרבות 47% שיפור במשך החיים עם המחלה מבלי שהתקדמה (Progression Free Survival - PFS) בהשוואה לטיפול הסטנדרטי הדו-שבועי בבורטזומיב ודקסמטזון בלבד (=Vd). בקרב מי שטופלו בפרופיל טיפול ה-SVd נצפתה ירידה של כ-35% בביקורים במרפאה בהשוואה למי שטופלו ב-Vd, כאשר הראשונים קיבלו בסך הכול 40% פחות בורטזומיב ו-25% פחות דקסמטזון ביחס לאחרונים ב-24 השבועות הראשונים לטיפול. העובדה שאת סלינקסור צריך לקחת פעם בשבוע בלבד, הופכת את פרופיל טיפול SVd לטיפול אטרקטיבי ופשוט.


חשוב להדגיש שהמטופלים שהיו תחת פרופיל טיפול SVd השיגו נתוני תגובה גבוהים באופן ניכר (76%) בהשוואה לקבוצת הביקורת, ונתוני התגובה הגבוהים נצפו ללא קשר לטיפולים קודמים שניתנו, הימצאות גורמי סיכון, אי-ספיקת כליות או גיל מבוגר. לבסוף, תופעות הלוואי היו חשובות אבל באופן כללי די מוגבלות, הפיכות וניתנות לתמרון בעזרת התאמה של המינון וטיפולי תמיכה . כמו-כן, הן גם גרמו פחות לנוירופתיה פריפרית (PN) בהשוואה לקבוצת הביקורת. בתור מעכב הייצוא הגרעיני המאושר היחיד שהצליח להראות חיבור טוב עם מעכב פרוטאוזומים דוגמת בורטזומיב, לסלינקסור יש את הפוטנציאל, לדעתי, לגשר על פער טיפולי שקיים כעת בקרב המתמודדים עם מיאלומה נפוצה ומשוועים לאפשרויות ריפוי נוספות'.

"אנחנו נשיק מידית את XPOVIO בארה'ב לשימוש בקו הטיפול המוקדם על ידי מינוף של התשתית המסחרית, כמו גם של המאגר הגדל והולך של מכונים ומרפאות אונקולוגיות בקהילה שמשתפים אתנו פעולה', סיפר ד'ר מייקל ג. קאופמן, מנכ"ל קאריופארם. "במקביל למאמצים המסחריים בארה"ב, אנחנו ממשיכים לשתף פעולה עם רשות הבריאות האירופית (EMA) לטובת הגשת אישור להפצת התרופה (MAA) במטרה להמשיך ולהגדיל את אפשרות הטיפול בסלינקסור למטופלים הזקוקים לכך'.

XPOVIO"הוגשה כבר לרישום למשרד הבריאות בישראל בשנת 2020 ואף הוגשה בקשה לכלול את XPOVIO בסל התרופות. אנחנו מתכננים להגיש במהלך 2021 בקשה לאישור ההתוויה המורחבת בעקבות האישור החדש" סיפרה עו"ד ענת האס מזרחי, מנכ"לית קאריופארם ישראל.

נוסף על מיאלומה נפוצה, סלינקסור מאושרת גם לטיפול של מבוגרים עם לימפומה מפושטת של תאי B (DLBCL), שמחלתם חזרה או נשנתה לאחר לפחות 2 קווי טיפול.אישור ה-FDA להתוויה המורחבת של סלינקסור נשען על תוצאות מחקר BOSTON, שלב 3 (NCT03110562), שהעריך 402 מטופלים מבוגרים עם מיאלומה נפוצה עמידה ונשנית ושקיבלו 1-3 קווי טיפול לפני-כן.


®XPOVIO (סֵלִינֶקסוֹר Selinexor) היא תרכובת פומית, הראשונה מסוגה, של מעכב סלקטיבי לייצוא גרעיני, SINE, הפועלת על ידי היקשרות סלקטיבית לחלבון הייצוא הגרעיני אקספורטין 1 (XPO1, הנקרא גם CRM1) ועיכובו. ®XPOVIO חוסמת את הייצוא הגרעיני של חלבונים מדכאי גידולים, מווסתי גדילה ואנטי-דלקתיים, ובכך מביאה להצטברות חלבונים אלה בגרעין ולהעצמת פעילותם נוגדת הסרטן בתא. ההצטברות הכפויה של חלבונים אלה בגרעין יכולה לפעול נגד רבים מהמסלולים האונקוגניים, שבהיעדר שליטה, מאפשרים לתאי סרטן בעלי נזק חמור בדנ"א להמשיך לצמוח ולהתחלק בצורה בלתי מבוקרת. בנוסף לקבלת אישור מואץ של מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) עבור ®XPOVIO ביולי 2019 בשילוב עם דקסמטזון (dexamethasone) לטיפול במטופלים בוגרים עם מיאלומה נפוצה עמידה נשנית (RRMM) שקיבלו ארבעה טיפולים קודמים לפחות ואשר מחלתם עמידה לשני מעכבי פרוטאזום לפחות, לשני חומרים אימונומודולטוריים לפחות ולנוגדן חד-שבטי נוגד-CD38, קריופארם הגישה בקשה לאישור שיווק (MAA) לרשות הבריאות האירופית לתרופות (EMA) לחולי RRMM.

סלינקסור נבדקת גם בכמה מחקרים קליניים נוספים בשלב אמצעי ובשלבים מאוחרים יותר על פני התוויות מרובות לסרטן, לרבות טיפול בסיסי בשילוב עם טיפולים מאושרים (STOMP) במיאלומה נפוצה, עבור ליפוסרקומה (SEAL) ועבור סרטן רירית הרחם (SIENDO), בין היתר.

מחקרים נוספים בשלב 1, שלב 2 ושלב 3 מתקיימים כעת או מתוכננים להיערך, לרבות מחקרים רבים בשילוב עם טיפולים מאושרים במגוון סוגי גידולים על מנת להמשיך ולהבהיר את סדרי העדיפויות הקליניים של קריופארם עבור סלינקסור. מידע נוסף על ניסויים קליניים בסלינקסור זמין באתר

www.clinicaltrials.gov

XPOVIO®(selinexor) is a registered trademark of Karyopharm Therapeutics Inc. Velcade® is a registered trademark of Takeda Pharmaceutical Company Limited.

חברת קריופארם (Karyopharm Therapeutics) (נסדא"ק: KPTI) היא חברת תרופות ממוקדת-אונקולוגית המוקדשת לגילוי, פיתוח ושיווק של תרופות חדשניות ראשונות מסוגן המכוונות נגד ייצוא גרעיני ומטרות קשורות, לטיפול בסרטן ובמחלות גדולות אחרות. תרכובות המעכב הסלקטיבי לייצוא גרעיני (SINE) של קריאופארם פועלת על ידי היקשרות סלקטיבית לחלבון הייצוא הגרעיני XPO1 (CRM1) ועיכובו. התרכובת העיקרית של קריופארם, XPOVIO (סלינקסור), קיבלה אישור מואץ של מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) ביולי 2019 בשילוב עם דקסמטזון (dexamethasone) לטיפול במטופלים עם מיאלומה נפוצה שקיבלו בעבר טיפולים קודמים רבים.

ביוני 2020 XPOVIO אושרה ע"י ה – FDA לטיפול בחולים עם לימפומה מפושטת של תאי B גדולים ובדצמבר 2020 ה- FDA אישר להרחיב את התווית הטיפול המאושר ל RRMM ולכלול במסגרתו חולי מיאלומה נפוצה לאחר קו טיפול אחד בשילוב עם ולקייד® (בורטזומיב [bortezomib]) ודקסמטזון (dexamethasone) במינון נמוך. כמו כן, בקשה לאישור השיווק עבור סלינקסור נמצאת כעת בבדיקה של רשות הבריאות האירופית לתרופות (EMA). בנוסף לפעילות כחומר יחיד ובשילוב נגד מגוון של סוגי סרטן אנושיים, תרכובות SINE הראו פעילות ביולוגית גם במודלים של ניוון עצבי, דלקת, מחלות אוטואימוניות, נגיפים מסוימים וריפוי פצעים. לחברת קאריופארם מספר תוכניות מחקר בפיתוח קליני או טרום-קליני. למידע נוסף, בקרו באתר:

www.karyopharm.com

מייסדת החברה ד'ר שרון שחם (49) מכהנת כנשיאת 'קריופארם' היא ילידת רעננה אשר שירתה כקצינה בחיל הים. היא בוגרת תואר ראשון בכימיה, תואר שלישי בביוכימיה ופיזיקה חישובית, ובעלת תואר מאסטר במנהל עסקים מאוניברסיטת תל אביב. בשנת 2008 ייסדה שחם את קריופארם ומאז משמשת נשיאת החברה ומדענית ראשית לצד שותפה לחיים היום, מנכ'ל החברה ד'ר מייקל קאופמן. לד'ר שרון שחם שלושה ילדים: אמיר, בן 21, חייל בודד המשרת בצנחנים, דורי בן 18 והילי בת 4. לאחרונה נבחרה ד'ר שחם לרשימת הנשים המשפיעות של Forbes ישראל בגיליון Powerwomen 2020 ואף לכתבת השער.
שלח לחבר להדפסה

כתבות נוספות במדור בריאות :
*   לראשונה בישראל וביוזמת עיריית אשדוד...
*   מאיר שפיגלר מנכ'ל המוסד לביטוח לאומי...
*   זרעים של תקווה בבי'ח 'כרמל' : ניתוח...

אינדקס אתרים  
SSD בניית אתרים

הוסף למועדפים